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劣性栄養型表皮水疱症に対する根治的治療法は現在のところ存在しない。本研究では本症の原因遺伝子であるCOL7A1のプロモーターを活性化させる化合物を同定し、新規治療法を開発することを目指した。COL7A1遺伝子プロモーターをluc2P遺伝子の下流にクローニングし、安定発現細胞株を樹立した。この細胞を化合物ライブラリーにて治療したところ、発光の増加を示す化合物を複数同定した。しかし、validationの結果、その大部分が擬陽性であることが判明した。今後、7型コラーゲンを発現する正常ヒト表皮角化細胞を化合物で治療し、薬効を評価する予定である。
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