研究課題
基盤研究(C)
先天性難聴は1000出生に1人の割合で発症し、その半数以上は遺伝子変異を原因とする遺伝性難聴とされている。コネキシン26をコードするGjb2遺伝子は遺伝性難聴原因遺伝子の50%以上と最も高頻度に変異が検出されるが、未だ有効な根本的治療法や治療薬は存在しない。我々は遺伝性難聴において世界で最も頻度の高いコネキシン26の聴覚障害の治療法開発のため、アデノ随伴ウィルス(AAV)を用いた遺伝子治療の開発を行った。これにより遺伝子改変モデルの聴力を有意に改善させることに世界で初めて成功した。
耳鼻咽喉科学