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ゲノム配列の決定により、任意の遺伝子をノックアウトあるいはノックインできるゲノム編集技術TALENやCRISPR/Casシステムが近年開発されており、様々な生物種おいて効率よくノックアウトが可能となった。この技術と胚盤胞補完法を組み合わせることで、簡単に異種動物内に臓器を作製できることが想定される。本研究において、マウスを用いて実験を行っているが、少なくともノックアウト作製に関しては、非常に効率がよいことが明らかとなった。そこで、ゲノム編集を行った受精卵を培養し、胞胚期にさらにiPS細胞を注入する胚盤胞補完により簡便に動物体内でiPS細胞由来の臓器作製が可能となった。
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