| 研究課題/領域番号 |
25670030
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| 研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
生物系薬学
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| 研究機関 | 広島大学 |
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研究代表者 |
嶋本 顕 広島大学, 大学院医歯薬保健学研究院, 准教授 (70432713)
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| 研究分担者 |
河合 秀彦 広島大学, 原爆放射線医科学研究所, 助教 (30379846)
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| 連携研究者 |
山本 卓 広島大学, 理学研究科, 教授 (90244102)
古江 美保 独立行政法人医薬基盤研究所, 細胞資源研究室, 研究リーダー (80257310)
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| 研究期間 (年度) |
2013-04-01 – 2015-03-31
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| キーワード | ウェルナー症候群 / iPS細胞 / 人工ヌクレアーゼ / ゲノム編集 / 遺伝子修正 |
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| 研究成果の概要 |
ウェルナー症候群(WS)は，皮膚潰瘍，糖尿病，動脈硬化、がんなどを早期に発症する早老症である。本研究では，患者iPS細胞の変異遺伝子を人工ヌクレアーゼにより修正し，正常で拒絶のない患者iPS細胞を樹立することを目的とする。
正常WRN遺伝子を含むターゲティングベクターをWRN遺伝子標的TALEヌクレアーゼとともに患者iPS細胞に導入し、ターゲティングベクターが変異WRN遺伝子の標的部位と置き換わったクローンを選択し、さらにシーケンシングによりMut-4が正常に修正されているクローンを同定した。
今後はQOL低下の原因である皮膚潰瘍の治療への応用に向け、遺伝子修正iPS細胞の性状解析を進める。
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| 自由記述の分野 |
細胞生物学
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