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ハンチンチン（Htt）遺伝子の機能や役割についてはよく分かっていない。本研究は、多能性幹細胞とRNAiを組み合せた新しいアプローチによって、その解明につながるデータの取得を目指した。Httを抑制するsiRNA・shRNAの設計を完了し、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いたshRNA発現AAVの構築も完了した。そしてshRNA発現AAVをマウスES細胞に感染させHttのノックダウンを試みたが、導入効率の低さが原因で目的を達成することができなかった。従来法による導入も試みたが、強力な抑制を誘導することができなかった。今後はCRISPR/Cas9を採用した新規戦略で目的達成を目指したいと考えている。
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