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本研究は、RNAを標的とする核酸医薬品（アンチセンス、siRNA等）に特有の「オフターゲット効果」に起因した副作用の発現に関して、評価法の確立および判断基準の設定することである。そこで本研究では、近年開発が最も進んでいる「Gapmer型アンチセンス」を対象とし、オフターゲット効果の評価に関する基盤研究を実施した。その結果、Gapmer型アンチセンスは確かにオフターゲット効果を誘導し、相補性が高いほど発現抑制を受ける遺伝子の割合が大きいこと、オフターゲット効果の有無をin silico解析から予測することは現時点では難しいことが明らかとなった。
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