研究課題
若手研究(B)
ファブリー病の新規治療薬候補である改変型α-N-アセチルサミニダーゼ（NAGA）を安定化する化合物を選出した。この化合物をファブリー病患者由来の培養線維芽細胞に改変型NAGAと同時に添加した結果、改変型NAGANの取り込み効率が上昇した。しかし、この化合物と改変型NAGAをモデルマウスに同時投与した結果、改変型NAGAの取り込み効率は上昇しなかった。そこで、改変型NAGAを安定化する化合物の新たな探索方法として、サーマルシフトアッセイ法を構築し、有用であることを示した。
生化学
