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ヒトiPS細胞にClassI(Kit, FLT3ITD)、ClassII(AML1-MTG8)既知白血病遺伝子の誘導発現カセットを導入し、造血細胞へ分化させた。in vitro、in vivoの解析により、iPS細胞由来の造血細胞がそれらの既知白血病遺伝子によって疾患表現型を呈することを確認した。次に、AML1-MTG8遺伝子を単独で導入したiPS細胞へShRNAライブラリーウィルスを感染させ、同様に疾患表現型を呈する細胞を解析する手法で、AML1-MTG8遺伝子に関連して白血病の病態形成に関わる遺伝子群を網羅的に抽出することに成功した。
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