コレステロールコンジュゲートをモデルとして、アンチセンス核酸(ASO)とコレステロールを繋ぐリンカーの化学構造に着目し、AONの肝臓移行性や肝細胞指向性を向上させ薬効を増大させることを試みてきた。その結果、コレステロールコンジュゲート型ASO (Chol-ASO)の肝臓移行量や細胞指向性はリンカーの化学構造に大きく依存していることが明らかとなった。また、Chol-ASOからコレステロールコンジュゲート部分を細胞内で切り離すことでASOの薬効が顕著に増大することが示され、コレステロールコンジュゲート部位がアンチセンス効果を阻害している可能性が強く示唆された。
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