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2017 年度 研究成果報告書

福山型筋ジストロフィーおよびジストログリカノパチーの分子病態解明と治療薬開発

研究課題

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研究課題/領域番号 26253057
研究種目

基盤研究(A)

配分区分補助金
応募区分一般
研究分野 神経内科学
研究機関神戸大学

研究代表者

戸田 達史  神戸大学, 医学研究科, 教授 (30262025)

研究期間 (年度) 2014-04-01 – 2017-03-31
キーワード福山型筋ジストロフィー / ジストログリパノカチー / リビトールリン酸 / フクチン / アンチセンス治療
研究成果の概要

福山型筋ジストロフィー治療剤としてアンチセンス核酸の配列の最適化を実施し、ミックスカクテルでなく1本の核酸によって高活性を示す候補配列を見出した。LARGEのもつ糖鎖増強活性が得られるにはfukutinの存在が必要なことを示した。DGの糖鎖の中にリビトールリン酸が2つ連なった形で存在し、ISPDがCDP-リビトール合成酵素、フクチン、FKRPが、リビトールリン酸転移酵素であることを発見した。胎生期のモデルマウスの解析で、脳形成過程で放射状グリアに発現しているジストログリカン糖鎖の有無が、その後の脳病変の重篤度に寄与することを示した。

自由記述の分野

医歯薬学

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公開日: 2019-03-29  

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