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本研究は、ミトコンドリア(Mt)を標的とする遺伝子治療法を確立するため、疾患細胞Mtを標的とした遺伝子送達・発現を到達目標とした。遺伝子送達に関しては、Mt融合性リポソーム、MITO-Porterを基盤とした『疾患細胞Mt標的型ナノキャリア』を構築し、疾患細胞Mtへの遺伝子送達を試みた。また、Mt独自の遺伝子コドン・転写/翻訳機構に適応する『Mt遺伝子発現プラスミドDNA』を設計し、疾患細胞Mtでの遺伝子発現に成功した。本研究で構築したMt遺伝子発現ナノキャリアは、Mtを標的とする遺伝子治療、ライフサイエンス、疾患モデル細胞・動物の作出に大きく貢献する事が期待される。
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