| 研究課題/領域番号 |
26293120
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 一部基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
応用薬理学
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| 研究機関 | 徳島大学 |
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研究代表者 |
伊藤 孝司 徳島大学, 大学院医歯薬学研究部, 教授 (00184656)
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| 研究分担者 |
辻 大輔 徳島大学, 大学院医歯薬学研究部, 助教 (00423400)
広川 貴次 国立研究開発法人産業技術総合研究所, 創薬分子プロファイリング研究センター, 研究チーム長 (20357867)
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| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2017-03-31
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| キーワード | バイオ医薬品 / 糖タンパク製剤 / リソソーム病 / ドラッグデリバリー / 糖鎖工学 |
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| 研究成果の概要 |
リソソーム病に対する新規根本治療法の開発を目指し、リソソーム性β-ヘキソサニミダーゼA（HexA）の欠損に基くGM2ガングリオシド蓄積症（テイ-サックス病）に対し、組換えヒト改変型HexBを創製・精製した。またHexA欠損モデルマウスの脳室内投与により、脳内GM2の減少、運動機能の改善及び寿命を延長させることに成功した。
ヒトα-イズロニダーゼ（IDUA）遺伝子を絹糸腺で高発現するTgカイコを作製し、絹糸腺及び繭から精製したIDUAに対し、末端マンノース6-リン酸（M6P）含有合成糖鎖を付加する技術を開発した。ネオグライコは、M6Pレセプターを介してIDUA欠損細胞に対し補充効果を示した。
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| 自由記述の分野 |
病態生化学、分子治療学
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