| 研究課題/領域番号 |
26293203
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(B)
|
| 配分区分 | 一部基金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 研究分野 |
腎臓内科学
|
|---|
| 研究機関 | 神戸大学 |
|---|
研究代表者 |
飯島 一誠 神戸大学, 医学研究科, 教授 (00240854)
|
|---|
| 研究分担者 |
野津 寛大 神戸大学, 医学部附属病院, 助教 (70362796)
|
|---|
| 連携研究者 |
庄野 朱美 神戸大学, 大学院医学研究科, 医学研究員 (10535066)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2018-03-31
|
| キーワード | アルポート症候群 / 分子治療 / アンチセンスオリゴヌクレオチド / エクソンスキッピング |
|---|
| 研究成果の概要 |
本研究は、その大半が40歳までに腎不全にいたるAlport症候群男性患者を対象として、アンチセンス核酸によるエクソンスキッピングを利用して、重症型変異を軽症型変異に修復することを目指す世界で初めての分子治療法開発の基礎となる研究である。アンチセンス核酸によりエクソンスキッピングを誘導できることを患者の培養細胞レベル及び患者と同じ変異を持つモデルマウスで確認することができ、今後、ヒトへの応用に発展させる予定である。
|
| 自由記述の分野 |
腎臓学・小児科学
|
