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本研究では、代表的な遺伝性肝疾患であるヘモクロマトーシス、ポルフィリン症、糖原病、アミノ酸代謝異常症、尿素サイクル代謝異常症、体質性黄疸、線維性嚢胞性肝疾患、ウィルソン病の原因遺伝子をノックアウトまたは変異を起こさせるようなCRISPR-Cas9システムのバキュロウイルスベクターのドナーコンストラクトを2種類作製した。作製したコンストラクトをHEK293細胞に導入し、得られたバキュロウイルスをHepG2細胞、Huh7細胞に感染させると著しく細胞増殖を阻害したためベクターを改良することとした。改良したベクターを用いて目的の変異が導入されたかどうかゲノムの配列を確認中である。
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