研究課題/領域番号 |
26460221
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研究種目 |
基盤研究(C)
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配分区分 | 基金 |
応募区分 | 一般 |
研究分野 |
医療系薬学
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研究機関 | 熊本大学 |
研究代表者 |
入江 徹美 熊本大学, 大学院生命科学研究部(薬), 教授 (60150546)
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連携研究者 |
江良 択実 熊本大学, 発生医学研究所, 教授 (00273706)
石塚 洋一 熊本大学, 生命科学研究部, 准教授 (70423655)
近藤 悠希 熊本大学, 生命科学研究部, 助教 (90721879)
岡田 安代 武庫川女子大学, 薬学部, 講師 (70211117)
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研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2017-03-31
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キーワード | niemann-pick病C型 / cyclodextrin / 脳室内投与療法 |
研究成果の概要 |
先天代謝異常症ニーマン・ピック病C型の治療法として期待される2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin(HPBCD)の脳室内投与療法について精査した。病態マウスにてHPBCD脳室内投与は生存期間延長や小脳プルキンエ細胞数減少の抑制効果が見られた。この効果は病態発症前投与の方が優れていたが、発症後投与でも有意な効果を示した。in vitro試験において、HPBCDの至適投与濃度を明らかにし、また置換基の影響など化学的特性について評価した。更に、HPBCD投与患者においてHPBCDの薬物動態学的解析を行った。以上から、HPBCD療法の最適化に資する情報を得た。
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自由記述の分野 |
医療薬学
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