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移植片対宿主病に依存しない白血病に対する新たな造血幹細胞移植療法の開発の目的で、HLA-A24拘束性WT1特異的T細胞レセプター（TCR）遺伝子を造血幹細胞に遺伝子導入し、ヒト化マウスの実験系を用いて、WT1特異的ヒト細胞傷害性T細胞（CTL）の誘導を試みた。HLA-A24トランスジェニックマウスにWT1遺伝子導入CD34+ヒト造血幹細胞を移入したところ、WT1特異的ヒトCTLが分化増殖することが確認された。これらのCTLはHLA-A24拘束性にヒト白血病細胞を傷害することが示された。本研究によって、造血幹細胞へのがん特異的TCR遺伝子導入による新たな造血幹細胞移植療法の可能性が示された。
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