| 研究課題/領域番号 |
26461523
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 岐阜大学 |
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研究代表者 |
折居 建治 岐阜大学, 医学部附属病院, 准教授 (30332688)
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| 連携研究者 |
戸松 俊治 岐阜大学, 大学院医学系研究科, 非常勤講師 (70237105)
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| 研究協力者 |
鈴木 康之 岐阜大学, 医学部, 教授 (90154559)
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| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2017-03-31
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| キーワード | 先天代謝異常症 / ムコ多糖症 / 新規治療薬 / 骨関節症状 |
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| 研究成果の概要 |
本研究では、ポリ硫酸ペントサンのムコ多糖症患者における骨関節症状（関節痛、骨変形、関節拘縮、関節可動域制限等）への有効性について検討するためムコ多糖症成人患者に、ポリ硫酸ペントサンを皮下注し安全性と治療効果について検討した。ムコ多糖症II型成人患者３名について、ポリ硫酸ペントサンの皮下注投与を毎週1回12週間行った。ポリ硫酸ペントサン投与後に１名で関節痛の改善、3名で肩関節の関節可動域に軽度改善を認めた。副反応は皮下注した部位の軽度内出血以外に認めなかった。ポリ硫酸ペントサン投与後の尿中ウロン酸排泄は、酵素補充療法中止中の1名で減少した。ポリ硫酸ペントサン皮下注の作用と考えられた。
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| 自由記述の分野 |
小児科
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