| 研究課題/領域番号 |
26461533
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
井田 博幸 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (90167255)
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| 研究協力者 |
前田 和弘 東京慈恵会医科大学, 整形外科学講座, 助教 (50548849)
和田 美穂 東京慈恵会医科大学, 小児科学講座, 大学院生
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| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2017-03-31
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| キーワード | ムコ多糖症Ⅱ型 / 骨病変 / 病理 / 遺伝子治療 |
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| 研究成果の概要 |
本研究ではムコ多糖症（MPS）Ⅱ型の骨病変の病態メカニズムを探ると共に、レンチウイルスベクターによる造血幹細胞を標的とした遺伝子治療を行ない、MPS Ⅱ型の骨病変に対する効果を検討し、根治療法の開発を目的とする。まず治療効果を評価する項目を検討する目的でMPS Ⅱ型マウスの骨の病理学的検討を行なうと伴に、骨病変の進行度を表すバイオマーカーの検索を行った。病理では骨形成・吸収のバランスが骨形成に傾いていることが示唆されたが、mRNAによる骨形成・吸収マーカー群の発現を解析したところ有意差を認めず、バイオマーカーは同定出来なかった。現在レンチウイルスベクターを用いた治療介入の効果を調査している。
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| 自由記述の分野 |
先天代謝異常症
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