|
ライソゾーム病の病態解明のためにFabry病、Tay-Sacks病、NPCのiPS細胞をSendaiウイスベクターを用いて樹立し神経細胞或いはクローン化した神経細胞に於いて病態、治療に関しての研究を行った。
１）Tay-Sacks病iPS細胞での病態代謝の解明―iPS細胞から神経細胞に分化し、ガングリオシドＧＭ２の合成系とＧＭ３合成系を検討し、ＧＭ３の合成系の低下ＧＭ２の合成の亢進系の病態を解明。又デオキシノジリマイシンの合成系影響を検討した。
2)ファブリ病、ＮＰＣでの病態を解析では神経細胞にクローン化した細胞での、オートファジーのメカニズム、Spin1治療の応用に関して検討した。
|
