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Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)に対し、アンチセンスオリゴヌクレオチド(AS-oligo)によってエクソンスキッピングを誘導する治療法の有効性を高めるために、症例ごとの有効性を検討するとともに、本治療における炎症性物質等の関与を検討した。エクソン45のスキッピングを誘導するAS-oligoの筋培養細胞における有効性を解析し、エクソンスキッピング効率は症例により異なることを明らかにした。そして、DMD症例に対しAS-oligoの投与を行い、一部の炎症性物質に変動がみられることを見出した。治療効果が乏しい症例に対して、炎症に関与する因子を制御することが新たな治療戦略となる可能性がある。
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