|
本研究は、未だ治療法のない小児難治てんかんの一つ、ドラべ症候群について、患者から作成したiPS細胞や疾患ラットを利用し、病態解明と細胞移植治療（脳へ正常神経細胞を移植し治す）の実現を目的としている。今回、将来的に移植に必要なGABA作働性神経細胞（神経の興奮を抑える細胞）をiPS細胞から効率的に作成する方法の確立、患者iPS細胞を治療に用いるため原因となる遺伝子異常を正常に治したiPS細胞の作成、今後移植実験を開始するため、マンガン造影MRIという方法を用い、疾患ラット脳のてんかん病態を解剖学的に評価した。今後さらにMRIによる検討を進め、新たな側面からの病態解明と早期の移植実験開始を目指す。
|
