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ALSは運動神経が特異的に侵される神経変性疾患である。本研究は、ALSの原因となる変異型SOD1と小胞体膜タンパク質Derlin-1の結合を介した小胞体ストレス誘導メカニズムの新知見に基づき、SOD1-Derlin-1結合を阻害するタンパク質間相互作用阻害低分子化合物の創出によって、ALSの病態発症機構の解明と治療薬の開発に繋げることを目的としている。
およそ16万化合物をスクリーニングした結果、SOD1-Derlin-1結合阻害化合物の獲得に成功した。さらに、この化合物をALSモデルマウスに脳室内持続投与したところ、ALS病態の改善が確認できた。
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