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我々はRNA/DNA二本鎖核酸構造を有し、核酸医薬を相補RNA鎖に組込こんだ２本鎖ヘテロキメラ核酸医薬を開発した。本研究ではまずマイクロRNA122阻害薬を組み込み、二本鎖構造の鎖長変化による影響をin vivoで検討した。その結果、二本鎖塩基長が7-17塩基長の範囲内では、抑制効果上昇に影響を与えないことが明らかとなった。続いてスプライシング制御を行う核酸医薬を組み込み、その有効性をin vitroで検討した。その結果、従来の1本鎖構造と比較して優れたスプライシング制御効果を有することを明らかにした。
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