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ヒトの遺伝性疾患の研究を行い、治療を開発するには動物モデルが必要であるが、動物は代謝、吸収などの薬物動態がヒトとは異なっており、開発を行う上で問題となることがしばしばである。この問題を解決するために肝臓が高度にヒトの肝細胞に置換された動物を用い、TALEN/CRISPR/Casシステムにより標的遺伝子をknockoutすることによりヒトの疾患を模倣し、in vivoで薬物動態などが評価できるモデルを構築することとした。研究対象としてまずOTC欠損症のモデルを作製するためにTALENのconstructを作製し、切断活性を確認した。
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