発達期の脳mTOR系を標的とした薬物治療により自閉症発症を阻む試み

2016 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 26670491
• 研究種目: 挑戦的萌芽研究
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 小児科学
• 研究機関: 東京大学
• 研究代表者: 水口 雅 東京大学, 大学院医学系研究科(医学部), 教授 (20209753)
• 研究期間 (年度): 2014-04-01 – 2017-03-31
• キーワード: 自閉症 / 結節性硬化症 / モデル動物 / 行動解析 / mTOR系 / 橋渡し研究

研究成果の概要

結節性硬化症はmTOR系の過剰な活性化を主な病態とする遺伝性疾患で、自閉症を高率に合併する。mTOR阻害薬を用いた自閉症の薬物治療を開発する目標に向けた橋渡し研究として、結節性硬化症モデルマウスを用いた薬物治療の実験を行なった。モデルマウスの思春期個体にmTOR阻害薬ラパマイシンを投与したところ、成獣と同等に自閉症様症状（社会的相互作用の低下）が改善した。しかし発達期にラパマイシンを長期投与すると全身状態の悪化、臓器の萎縮など副作用が顕著であり、今後、投与の時期と量を最適化する必要がある。

自由記述の分野

医歯薬学