脳組織標的指向化超分子プロドラッグによる革新的ライソゾーム病治療アプローチ

2016 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 26750155
• 研究種目: 若手研究(B)
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 生体医工学・生体材料学
• 研究機関: 東京医科歯科大学
• 研究代表者: 田村 篤志 東京医科歯科大学, 生体材料工学研究所, 助教 (80631150)
• 研究期間 (年度): 2014-04-01 – 2017-03-31
• キーワード: ポリロタキサン / シクロデキストリン / コレステロール / ライソゾーム病 / ニーマンピック病C型 / オートファジー

研究成果の概要

本課題ではライソゾーム病の一つであるニーマンピック病C型（NPC病）の治療を目的に、β-シクロデキストリン（β-CD）を含有した細胞内分解性ポリロタキサンを設計し、NPC病モデルマウスに対する治療効果を評価した。細胞内分解性ポリロタキサンは現在臨床試験がすすめられているβ-CD誘導体と比較して約10分の1の低濃度で治療効果を示すことが明らかになった。以上より、ポリロタキサンはβ-CDの輸送担体として有効であることが明らかになった。

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バイオマテリアル