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Evi1-GFPレポーターKras変異マウスにCMMLを発症させたがGFP陽性(Evi1陽性)細胞が検出されなかった。
ASXL1変異ノックインマウスは、生後1年8か月経過後も白血病や骨髄異形成症候群は発症せず。成体ASXL1変異ヘテロ(KI/+)マウス骨髄細胞では骨髄球系分化への偏りを示した。幹/前駆細胞分画がKI/+で少なく、造血コロニー形成能はKI/+で2.3倍高く、5代まで連続継代可能。骨髄再構築能は、移植後8か月でKI/+と+/+で同等。レトロウイルスによるCMLモデルではKI/+と+/+で生存期間に有意差なく、IDH1変異導入ではKI/+群のみ約10か月で白血病発症を認めた。
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