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これまでに遺伝子搭載サイズに制限なく、自律複製する極小染色体である人工染色体 (AC)ベクターの利点を生かし、血友病Aの細胞補充療法のための第Ⅷ因子(FⅧ:Factor Ⅷ)発現ベクターの構築、及び移植細胞としてがん化の危険性がない安全なiPS細胞の作製を行ってきた。本研究目的は血友病モデルマウスの自己細胞からFⅧ発現血管内皮細胞を作製し移植することであり、今年度はゲノム補正した幹細胞操作による自己細胞移植による補充療法を検証した。
取得してきたクローンを用いて、FⅧ-ACを保持するiPSの血管内皮前駆細胞及び肝芽細胞へ分化誘導方法の確立と移植後のモデルマウス改善を確認した。
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