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私達は、Duchenne型筋ジストロフィーに対し、低分子キナーゼ阻害剤であるTG003を使用したエクソンスキッピング誘導治療法の可能性を報告した。本研究は、より優れた低分子化合物の探索を行うものである。
探索の結果、タンパク合成阻害薬であるシクロヘキシミドがエクソンスキッピング作用を持ち、TG003との同時投与により、エクソンスキッピングが相乗的に増加することを見出した。また、キナーゼ阻害薬であるスタウロスポリンがTG003と比し強力にエクソンスキッピングを促進し、ジストロフィンの発現を改善することが明らかになった。これらの化合物は、臨床応用可能な化合物のリード化合物となり得る。
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