2015 年度実績報告書

アデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクターを用いた BTK遺伝子修復研究

研究課題

研究課題/領域番号	26860811
研究機関	九州大学
研究代表者	山元裕之九州大学, 環境発達医学研究センター, 学術研究員 (00710170)
研究期間 (年度)	2014-04-01 – 2016-03-31
キーワード	アデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクター / BTK遺伝子 / CD34陽性細胞
研究実績の概要	異なったウイルスベクターと人工ヌクレアーゼの組み合わせによる遺伝子ターゲティング効率を調べるため、平成26年度に作製した、改良型アデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクターを用いて、ヒト血球系細胞株K562細胞における、遺伝子ターゲティングを行った。結果、異なった組み合わせを用いた場合でも、同程度の効率での遺伝子ターゲティングを認めた。また、正常ヒト臍帯血由来CD34陽性細胞からのコロニーアッセイにおいて、アデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクターと人工ヌクレアーゼの併用時の遺伝子ターゲティングを引き続き行った。人工ヌクレアーゼの種類、導入方法を改良することで、平成26年度での検討に比べて、より効率よく遺伝子ターゲティングを行うことができた。