2015 年度研究成果報告書

アデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクターを用いた BTK遺伝子修復研究

研究課題

研究課題/領域番号	26860811
研究種目	若手研究(B)
配分区分	基金
研究分野	小児科学
研究機関	九州大学
研究代表者	山元裕之九州大学, 環境発達医学研究センター, 学術研究員 (00710170)
研究期間 (年度)	2014-04-01 – 2016-03-31
キーワード	遺伝子変異修復
研究成果の概要	我々はBTK遺伝子のexon2-19、およびGFP、ピューロマイシン耐性遺伝子を搭載したアデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクターを作製した。このベクターとCRISPR-Cas9を用いると、感染させた臍帯血由来CD34陽性細胞から24個のピューロマイシン耐性赤芽球コロニーを得て、そのうち10個のコロニーでBTK遺伝子座における相同組み換えを認めた。その頻度は感染させた細胞あたり1.8 x10-5であった。本ベクターとCRISPR-Cas9システムにより、造血幹細胞における相同組み換えによるBTK遺伝子の変異修復を行える可能性を示した。
自由記述の分野	分子生物学