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2017 年度 研究成果報告書

Dravet症候群のiPS細胞モデルにおける治療標的の選定と創薬基盤研究

研究課題

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研究課題/領域番号 26860833
研究種目

若手研究(B)

配分区分基金
研究分野 小児科学
研究機関福岡大学

研究代表者

田中 泰圭  福岡大学, てんかん分子病態研究所, ポスト・ドクター (50714466)

研究協力者 笹栗 由加里  
研究期間 (年度) 2014-04-01 – 2018-03-31
キーワードDravet症候群 / SCN1A / iPS細胞 / TALEN / ゲノム編集 / 興奮性神経 / 抑制性神経
研究成果の概要

Dravet症候群(DS)の病態研究ならびに創薬研究の発展に寄与するため、①患者由来iPS細胞の樹立、②アイソジェニックな人工健常コントロールiPS細胞の作製、③活動電位測定による各種神経細胞の機能的差異を検討した。
本研究において、新たに3検体よりDS患者由来iPS細胞の樹立に成功した。また、1検体においては、TALEN法によるゲノム編集技術を用いてDS患者由来の人工健常コントロールiPS細胞の作製にも成功した。機能異常の有無を同定するまでには至らなかったが、次世代多電極アレイシステムを用いた神経細胞の活動電位測定に成功したため、今後、新たな創薬基盤研究への応用が可能と考えられる。

自由記述の分野

医歯薬学

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公開日: 2019-03-29  

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