Dravet症候群(DS)の病態研究ならびに創薬研究の発展に寄与するため、①患者由来iPS細胞の樹立、②アイソジェニックな人工健常コントロールiPS細胞の作製、③活動電位測定による各種神経細胞の機能的差異を検討した。 本研究において、新たに3検体よりDS患者由来iPS細胞の樹立に成功した。また、1検体においては、TALEN法によるゲノム編集技術を用いてDS患者由来の人工健常コントロールiPS細胞の作製にも成功した。機能異常の有無を同定するまでには至らなかったが、次世代多電極アレイシステムを用いた神経細胞の活動電位測定に成功したため、今後、新たな創薬基盤研究への応用が可能と考えられる。
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