|
本研究では、CRISPR/ Cas9を使用してアンジェルマン症候群を治療する可能性を模索しました。また、 sgRNAのシーケンスの特徴とCRISPR/ Cas9のオンターゲットの活性との相関性を検討しました。本研究により、sgRNAのPAM-distalおよびPAM-proximalでのヌクレオチドが大幅にオンターゲット効率と相関していることがわかりました。さらに、標的DNA、GCの割合、およびsgRNAの二次構造のゲノムコンテキストが効率的に関わる重要な因子であることを実証しました。この研究では高いオンターゲット効率でsgRNAsを設計するための重要なパラメータを明らかにした。
|
