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肝内胆管癌の細胞株においてBAP1の変異をヘテロに導入し、増殖能、遊走能、浸潤能、抗癌剤感受性試験を行い、またsiRNAを用いてBAP1発現をノックダウンし、同様に機能解析を行った。BAP1の発現が低下した細胞株では、遊走能、浸潤能が増強し、また肝内胆管癌に対して使用される抗癌剤のゲムシタビンへの感受性が亢進する傾向を認めた。
肝内胆管癌の手術標本のBAP1発現を免疫染色にて評価し、臨床予後と比較したところ、BAP1低発現症例では、浸潤傾向が強く、進行度も高い傾向を認め、ゲムシタビンが有効であった。以上より、BAP1変異症例や低発現症例ではゲムシタビンが有効である可能性が示唆された。
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