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ポリグルタミン病は、遺伝性の難治疾患であり、異常ポリグルタミン蛋白質の凝集が病態形成の主因である。私達は、ケミカルバイオロジーの手法を応用して、ポリグルタミン病の病態解明研究と治療法開発研究を行った。「ポリグルタミン病の病態解明研究」に関しては、ポリグルタミン蛋白質の発現を抑制できる化合物F7の標的分子の同定に成功した。実際に、この分子を欠損させるとポリグルタミン蛋白質の発現が増加し、過剰発現すると発現が抑制された。さらに、この調節にはオートファジーが関わっている事を見出した。さらに、F7をポリグルタミン病モデルマウスに投与したところ、神経性疾患の改善が認められた。
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