2015 Fiscal Year Annual Research Report
Establishment of fundamental treatment for human genetic hearing loss
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15H04989
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| Research Institution | Kumamoto University |
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Principal Investigator |
蓑田 涼生 熊本大学, 大学院生命科学研究部(医), 非常勤診療医師 (30284772)
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| Project Period (FY) |
2015-04-01 – 2019-03-31
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| Keywords | 遺伝性難聴 / 耳胞 / ェレクトロポレーション / 細胞移植 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
先天性難聴の過半数は遺伝子異常が原因である。遺伝子異常による先天性難聴の根本的治療を考えた場合、その治療時期により1)異常な表現型の出現前、2)異常な表現型の出現後の2 つに分けて考える必要がある。本研究は1)の治療を目指し、すべての内耳の原基である胎生期耳胞を治療ターゲットとし、治療手段として遺伝子治療および人工多能幹細胞（iPS 細胞）を用いた細胞治療を用い、それぞれの治療効果について検討を行う。遺伝性難聴のモデルとしては、Pendred症候群の主たる原因遺伝子であるSLC26A4 遺伝子の欠失マウスを用いる。また、治療可能域（生後いつの時期まで治療可能か）について検討するために出生直後のマウス内耳を用いて同様の検討を行う。
本年度は、SLC26A4 欠失マウス耳胞内に正常SLC26A4遺伝子をエレクトロポレーション
法にて遺伝子導入を行い、その後の形態、機能について最長12ヶ月後まで経時的に評価を行うこととしており、胎生期18.5日、生後14日、生後30日までの蝸牛形態観察、聴覚評価を行った。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
3: Progress in research has been slightly delayed.
Reason
SLC26A4欠失マウスの生育・繁殖がやや遅く、かつエレクトロポレーション法による遺伝子導入法による死亡率が高いため。
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| Strategy for Future Research Activity |
ヘテロマウスとノックアウトマウスを交配し、実験に使用するマウスを増加させる。エレクトロポレーション法による遺伝子導入の方法の条件設定、すなわち電流・電圧・刺激回数の設定を行う。
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Research Products
(4 results)
