2017 Fiscal Year Research-status Report
Investigating Dystophinopathy-associated Cardiovascuvar Failure
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17K07092
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| Research Institution | The University of Tokyo |
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Principal Investigator |
木村 公一 東京大学, 医科学研究所, 特任助教 (50596236)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
大門 雅夫 東京大学, 医学部附属病院, 講師 (80343094)
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| Project Period (FY) |
2017-04-01 – 2021-03-31
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| Keywords | 筋ジストロフィー / 心筋症 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
【動物実験系】動物繁殖の都合等により計画より少ない数での実施となっているが、概ね研究計画に沿って筋ジストロフィーのモデル犬とモデルラットを対象とした薬物投与実験を進めている。いずれも投与実験全体として、初期検討の段階ではあるが大きなトラブルや副作用の発現もなく概ね順調に進んでいる。
【モデル犬を用いた治療実験】筋ジストロフィーモデル犬に対して計画通り治療薬の投与実験を進めている。治療薬の少量投与による副作用出現の有無、神経系への影響評価を進め、徐々に投与量を増量して効果を確認している。
【モデルラットを用いた治療実験】筋ジストロフィーモデルラットに対しては、神経系異常や頻脈の存在の確認を進めるとともに、投与量を複数設定して各投与量における治療薬の効果および副作用の確認を進め、至適投与量を探索している。
【臨床研究系】複数の診療拠点病院と共同で進めている臨床疫学研究についても研究対象者（参加同意者）を増やしながら順調に進展している。研究成果の一部は和文誌「心エコー 二次性心筋症へのトータルアプローチ」で発表した。成果の意義として、筋ジストロフィーの心筋症に関連する予後規定因子などを明らかにするとともに、治療上の注意点などを発信しており意義ある成果と考えられる。
また本研究により新たにシスタチンＣを用いて測定した腎機能障害と心腎関連が強い予後規定因子であることを発見し、判明した知見について国際学会 American Heart Association Scientific Sessions 2018にて発表を行った。現在、英文論文での報告準備を進めており、この成果は筋ジストロフィーという難病の治療において重要な意義があると考えられる。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
繁殖の都合等により計画より少ない数での実施となっているが、研究計画に沿って筋ジストロフィーのモデル犬とモデルラットを対象とした薬物投与実験を進めている。投与実験は初期検討の段階ではあるが大きなトラブルや副作用の発現もなく概ね順調に進んでいる。
臨床疫学研究についても問題なく進捗している。
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| Strategy for Future Research Activity |
引き続き研究計画に沿って動物実験および、臨床疫学研究を進めていく。また結果解析が終了したものから順次、学会や論文にて発表を進めていく予定としている。
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| Causes of Carryover |
物品費用を節約して使用したことと、研究分担者が分担金を使用しなかったことによって繰越金が生じた。繰越金は次年度における旅費等の支出にあて、研究分担者に対し次年度における分担金の利用法について相談していく予定である。
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[Presentation] Prognostic Impact of Cardio-Renal Failure in Patients with Duchenne/Becker Muscular Dystrophy: A Prospective Multicenter Cohort Study2018
Author(s)
Koichi Kimura, Masao Daimon, Hiroyuki Morita, Masaru Horio, Takayuki Kawata, Tomoko Nakao, Megumi Hirokawa, Naoko Sawada, NHO Investigators, Katsu Takenaka, and Issei Komuro
Organizer
AHA Scientific Sessions 2018
Int'l Joint Research
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