2021 Fiscal Year Research-status Report
肺動脈腫瘍塞栓性微小血管症 (PTTM)の病態解明および新規治療戦略の開発
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21K16050
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| Research Institution | The University of Tokyo |
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Principal Investigator |
新保 麻衣 東京大学, 医学部附属病院, 特任助教 (00769953)
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| Project Period (FY) |
2021-04-01 – 2025-03-31
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| Keywords | PTTM / イマチニブ / 肺高血圧症 / 右心不全 / がん |
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| Outline of Annual Research Achievements |
PTTMはがんに随伴し、担がん患者の予後に大きな影響を及ぼす可能性のある致死性疾患である。診断、治療法も確立されておらず、早急な対策が望まれる。本研究ではPTTM症例を前向きに登録し病態解明、診断法確立と治療戦略開発を行い、診療現場への啓発と予後改善を目指す。病態解明の一環として各種バイオマーカー測定や病理組織の検討、治療としてこれまでPTTMに奏功したとの報告のあるイマチニブ投与を行い、有効性および安全性を検討する。
初年度は研究体制の整備を行った。希少疾患であるPTTMの啓発、症例集積のため全国の基幹病院へのオンライン研究説明会を計3回行った。実際に２症例が当院へ紹介、登録され各種バイオマーカーの測定、治療としてイマチニブの投与が行われ、生存期間を含む主要および副次評価項目を観察した。その他に1例が除外基準に該当したため除外となった。詳細な解析は症例集積後に行う予定となっているため、研究成果がまとまってから報告予定である。
本研究によりPTTMのイマチニブの有効性が確認されれば、治療法がないPTTMの予後改善に寄与することができる。病態解明されればより効果的な治療薬選択につながる可能性がある。蓄積されたPTTM症例を解析することで診断基準の作成につなげられればとも考えている。
症例の蓄積が課題となるため、引き続きPTTMの啓発、関連診療科や医療機関との連携強化を行い、症例登録を目指す。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
3: Progress in research has been slightly delayed.
Reason
登録症例が当初の見込みより少ない。PTTMは希少疾患であり発症予測も困難で臨床経過も急激であることなどが要因として考えられる。
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| Strategy for Future Research Activity |
引き続きPTTMの啓発、連携強化を行い、症例登録を目指す。
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| Causes of Carryover |
初年度は症例登録数が少なかったため研究費使用も見込みより少なかった。今後症例数を増やし、主に研究備品や投与薬の費用として使用予定である。
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[Presentation] Clinical Characteristics and Predictors of Mortality in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension Awaiting for Lung Transplantation2021
Author(s)
Mai Shimbo, Masaru Hatano, Satoshi Ishii, Akihito Saito, Shun Minatsuki, Munkhtuul Purevsuren, Toru Hara, Hisataka Maki, Eisuke Amiya, Norifumi Takeda, Issei Komuro
Organizer
The 85th Annual Scientific Meeting of the Japanese Circulation Society
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