ミトコンドリア遺伝子治療を実現するゲノム編集技術の創出

2023 Fiscal Year Comments on the Screening Results

• Project/Area Number: 23H00541
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Medium-sized Section 90:Biomedical engineering and related fields
• Research Institution: Hokkaido University
• Principal Investigator: 山田 勇磨 北海道大学, 薬学研究院, 教授 (60451431)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 真栄城 正寿 北海道大学, 工学研究院, 准教授 (40744248) ; 武田 充人 北海道大学, 医学研究院, 講師 (00374413) ; 佐々木 大輔 北海道大学, 大学病院, 医員 (30933741) ; 日比野 光恵 北海道大学, 工学研究院, 助教 (50971404)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31

Summary of the Research Project

ミトコンドリアのゲノム編集技術はミトコンドリア病に対し、革新的治療法を創出し得る。本研究では、ミトコンドリア遺伝子治療を実現するゲノム編集技術の創出を目的とする。具体的には、ゲノム編集装置をミトコンドリア標的型ナノカプセルに搭載する。続けてミトコンドリアへゲノム編集装置を運搬、ミトコンドリア内部でのゲノム編集の検証、遺伝子レベルでのミトコンドリア治療の検証を行う。

Scientific Significance and Expected Research Achievements

本研究で開発するミトコンドリアゲノム編集用ナノカプセルは、CRISPR-Cas9を基盤としたゲノム編集装置をミトコンドリアへ輸送する技術の構築につながる。これにより、ミトコンドリアを標的とした遺伝子治療の実現につながることが期待される。この治療に留まらず、多彩な機能を有するミトコンドリアを標的とするライフサイエンスの発展や、疾患モデル細胞・動物の作出にも大きく貢献することが期待される。