Development of a site-specific gene integration method to human genomes

2018 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 16K14633
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Research Field: Tumor therapeutics
• Research Institution: Okayama University
• Principal Investigator: Sera Takashi 岡山大学, ヘルスシステム統合科学研究科, 教授 (10362443)
• Project Period (FY): 2016-04-01 – 2019-03-31
• Keywords: 遺伝子導入

Outline of Final Research Achievements

In order to overcome the problems of conventional gene therapy, we aimed to develop a new technology that enables site-specific gene insertion by making an integrase spatially close to the target DNA site. To this end, a new artificial DNA binding protein is created by connecting two kinds of artificial DNA binding proteins that specifically bind to their own target sites respectively with a flexible peptide linker, and using this novel protein, in the in vitro model system, we succeeded in specifically inserting another DNA into the target DNA.

Free Research Field

蛋白質工学・遺伝子工学・細胞工学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

ゲノム上の特定の標的サイトに、望む遺伝子を特異的に挿入する、新たな方法論を提供することができる。これにより、レトロウイルスベクターの致命的な問題点を克服し、患者の有する疾患に合わせた様々な治療遺伝子をゲノム上の安全な場所に挿入することが可能となる。さらに、本手法は、ゲノム情報を自由に改変する手法の一つとして新たに加わることになり、様々な生命現象の解明や、新しいバイオテクノロジーの創出にも貢献することが大いに期待される。