遺伝性神経難病TTR-FAPの症状マネジメントガイドブックの開発

2019 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 17K12215
• Research Institution: Kumamoto University
• Principal Investigator: 柊中 智恵子 熊本大学, 大学院生命科学研究部(保), 准教授 (60274726)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 中込 さと子 信州大学, 学術研究院保健学系, 教授 (10254484) ; 国府 浩子 熊本大学, 大学院生命科学研究部(保), 教授 (70279355) ; 川崎 裕美 広島大学, 医系科学研究科(保), 教授 (90280180)
• Project Period (FY): 2017-04-01 – 2021-03-31
• Keywords: 家族性アミロイドポリニューリパチー / 症状マネジメント / セルフマネジメント / ガイドブック

Outline of Annual Research Achievements

本研究は、TTR-FAP患者のセルフマネジメントの視点に基づく症状マネジメントを明らかにし、患者・家族向けのガイドブックを開発することを目的としている。そのため、そのため、計画１．患者のセルフマネジメントの実態調査を行い、症状の体験、症状への対処（方略）、身体機能・症状の状態・不確かさ・QOLなどについて明らかにする。家族については、不確かさ・QOLなどについて明らかにする。計画２．実態調査をもとに、患者会とともに当事者目線の患者・家族向けの症状マネジメントガイドブックを開発し内容妥当性についても検討する。
2019年度は、2nd European meeting for ATTR amyloidosis for doctors and patients（ 2nd, 3rd & 4th of September 2019、ドイツ・ベルリン）に参加し、TTR-FAP患者の日常生活支援の国際的な動向について把握した。日本でも海外でもTTR-FAP患者のQOLを低下させているものは、栄養状態の悪化であることがわかった。海外では、特に栄養管理について、医師や栄養士と協力して、患者の栄養状態の実態調査と食事の内容・食べる順番・食べる時間など細やかな支援を行っていることがわかった（資料入手）。
また、TTR-FAPは、治療法が肝臓移植から薬物療法に変化していることから、医療機関から治療法の情報をいかに入手し適切にトリートメントしてもらうかということが患者・家族の最大の関心であり課題であることがわかった。
このmeetingへの参加結果と昨年度医療関係者と意見交換した内容をもとに、本研究で調査する患者・家族への調査内容の精選を行った。調査用紙は、既存の尺度（不確かさ尺度）があるため、使用について作成者より許可を得た。

Current Status of Research Progress

4: Progress in research has been delayed.

Reason

調査内容が確定し、この後、倫理委員会に申請し調査を実施予定の段階まで進めたところで新型コロナウイルスの状況により、倫理申請書の作成および調査がストップしている状況である。

Strategy for Future Research Activity

計画通りに進める予定であるが、新型コロナウイルスの状況によっては全国の患者・家族への質問紙調査までは実施できても、面接調査が実施できるかどうかわからない状況になっている。
調査内容を変更するか、または縮小する可能性がある。しかし、当初計画を遂行するために、患者会等の協力を得て実施していきたいと考えている。

Causes of Carryover

2019年度に調査を開始する予定であったが新型コロナウイルスの関係で、調査開始が遅れているため、2020年度に予算を使用して調査を実施する。