遺伝性神経難病TTR-FAPの症状マネジメントガイドブックの開発

2021 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 17K12215
• Research Institution: Kumamoto University
• Principal Investigator: 柊中 智恵子 熊本大学, 大学院生命科学研究部(保), 准教授 (60274726)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 中込 さと子 信州大学, 学術研究院保健学系, 教授 (10254484) ; 国府 浩子 熊本大学, 大学院生命科学研究部(保), 教授 (70279355) ; 川崎 裕美 広島大学, 医系科学研究科(保), 教授 (90280180)
• Project Period (FY): 2017-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: 遺伝性ATTRアミロイドーシス / 症状マネジメント / セルフマネジメント / ガイドブック

Outline of Annual Research Achievements

本研究は、TTR-FAP患者のセルフマネジメントの視点に基づく症状マネジメントを明らかにし、患者・家族向けのガイドブックを開発することを目的としている。そのため全国に散在している患者・家族を対象として、変異部位ごとの相違点も含めて調査する予定であった。しかし、今年度も、一昨年度、昨年度に行った調査内容の厳選をもとに倫理申請書の作成および提出の準備を行った。理由は、COVID-19感染症下での患者・家族への調査方法について十分な見解が出せなかったからである。調査開始予定であったがCOVID-19感染症の影響により調査実施するに至らなかった。なぜなら、当研究が対象としているTTR-FAPは、肝臓移植や薬物療法を受けても視力低下は免れないこと、県外在住の患者が多く、COVID-19感染症のために来熊できない患者が増えたことが要因であった。また、調査に優先して、TTR-FAP患者・家族の症状マネジメントがCOVID-19感染症対策への思いのバイアスが色濃く反映される危険性が高まった。そのため、昨年度に引き続き、本調査は、COVID-19感染症の動向を見極めて調査しなければ意味をなさないと判断した。
昨年度に引き続き、今回調査期間を延長したことでのメリットとして、新規登録患者もいることから、熊本に最も多い病的バリアントの患者だけでなく新しい変異部位の患者もおり、今後の調査対象となる患者数自体は増えたことは当研究において朗報であった。またCOVID-19感染症により、運動・食などの生活管理の重要性などが高まっていることが明確になったため、最終年度として、COVID-19感染症によるバイアスを考慮しながら調査を行う予定である。COVID-19感染症とともに生きる時代となっていることから、改めて、調査にその意向も含めることとしている。

Current Status of Research Progress

4: Progress in research has been delayed.

Reason

昨年度に引き続き、調査開始予定であったがCOVID-19感染症の影響により調査実施するに至らなかった。なぜなら、当研究が対象としているTTR-FAPは、肝臓移植や薬物療法を受けても視力低下は免れないこと、県外在住の患者が多く、COVID-19感染症のために来熊できない患者が増えたことが要因であった。

Strategy for Future Research Activity

調査項目が明確になったため、昨年度に引き続き今後は調査を実施できる体制づくりを行う。COVID-19感染症により、運動・食などの生活管理の重要性などが高まっていることが明確になったため、最終年度としてCOVID-19感染症によるバイアスを考慮しながら調査を行う予定である。

Causes of Carryover

当事者への調査ができなかったため。