Establishment of a new platform for nucleic acid oral formulation technology to realize patient-friendly nucleic acid medicines

2021 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 19H03393
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 47060:Clinical pharmacy-related
• Research Institution: National Cardiovascular Center Research Institute
• Principal Investigator: Harada-Shiba Mariko 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 研究所, 非常勤研究員 (70271575)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 橘 敬祐 大阪大学, 薬学研究科, 講師 (30432446) ; 山本 剛史 長崎大学, 医歯薬学総合研究科(薬学系), 准教授 (80636994) ; 和田 郁人 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 研究所, 特任研究員 (90760843)
• Project Period (FY): 2019-04-01 – 2022-03-31
• Keywords: 核酸医薬 / 家族性高コレステロール血症 / DDS

Outline of Final Research Achievements

Most nucleic acid drugs are injectable, but because of the problem of injection site reactions, it is desirable to develop oral drugs based on safety, minimally invasiveness, and convenience. In this study, we aimed to realize oral administration of nucleic acid drugs for familial hypercholesterolemia. We have successfully suppressed the expression of target genes in the liver after oral administration of nucleic acid drugs. This technology is expected to promote the application of nucleic acid medicine to chronic diseases such as dyslipidemia.

Free Research Field

代謝学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

核酸を用いた技術であるmRNAワクチンは、遺伝子配列情報から設計、製造される特徴を持つからこそ、コロナパンデミックへの迅速な対応が可能であった。同じように、遺伝子配列情報から設計される核酸医薬も同様の特徴をもつ医薬モダリティであるが、安全性等や利便性の問題で、現在は患者数の少ない疾患に対する治療薬の開発が多い。本研究は、副作用の一つである注射部位反応や利便性の課題克服し、核酸医薬をより身近なものにするきっかけになると考える。