2019 Fiscal Year Research-status Report
ATTR脳アミロイドアンギオパチーの自然史・病態解明と治療法開発のための基盤構築
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19K07959
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| Research Institution | Shinshu University |
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Principal Investigator |
関島 良樹 信州大学, 学術研究院医学系, 教授 (60322715)
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| Project Period (FY) |
2019-04-01 – 2022-03-31
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| Keywords | アミロイドーシス / PiB-PET / 脳アミロイドアンギオパチー / トランスサイレチン |
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| Outline of Annual Research Achievements |
2020年度は遺伝性ATTRアミロイドーシス（家族性アミロイドポリニューロパチー）患者における中枢神経症状発現の詳細な情報収集・診療を行なった．また，脳へのアミロイド沈着を定量するためのPittsburgh compound-BをリガンドとしたPET検査（PiB-PET）を実施した．
情報収集した遺伝性ATTRアミロイドーシス患者は120名で，うち13名に脳アミロイドアンギオパチーに起因する中枢神経症状を認めた．肝移植を受けた患者は53名で，7名（全てV30M(p.V50M)変異）で中枢神経症状を認め，ATTRアミロイドーシス発症から中枢神経症状発症までの期間は平均17.1年であった． 3名の患者 (D18G (p.D38G)変異もしくはY69H(p.Y89H)変異を持つ患者) は，初発症状として中枢神経症状を呈していた．11名の患者は脳アミロイドアンギオパチーに起因するtransient focal neurological episodesを呈し，3名の患者が脳出血，１名の患者が認知症を呈していた．初発症状としてtransient focal neurological episodesを発症し，その後TFNEを繰り返した後に脳出血や認知症を呈する患者が多かった．
PiB-PETは年度内に12名の患者に対して実施し，うち8名は3～5年のインターバルを置いた2回目の検査であった．脳内に関心領域を10カ所設定し，各領域におけるstandardized uptake value ratio (SUVR)を定量した．PiB-PETの評価で，脳へのアミロイド沈着は遺伝性ATTRアミロイドーシス発症からの期間が長いほど高度になることが確認された．
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
研究実績の概要に示したように，遺伝性ATTRアミロイドーシス患者における中枢神経症状発現の自然歴およびPiB-PETのデータが順調に蓄積されている．
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| Strategy for Future Research Activity |
今後は，PiB-PETの症例数を増やし，統計学的な解析を行う．また1人の患者に対して３年～5年のインターバルを空けてPiB-PETを実施する数を増やし，遺伝性ATTRアミロイドーシスにおける脳アミロイドアンギオパチーのバイオマーカーとして有用性を明らかにする．また，遺伝性ATTRアミロイドーシス患者における脳アミロイドアンギオパチーに対する抗てんかん薬の有効性を検証する．
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| Causes of Carryover |
研究試薬等の消耗品代が当初見積額より安価であったことや，実際の使用数が少なかった為34246円を次年度使用とした．
次年度使用額は令和2年度請求額と併せて消耗品費として使用する予定である．
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