Drug development for Bietti's crystalline dystrophy using disease-specific iPS cells

2022 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 20K09826
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 56060:Ophthalmology-related
• Research Institution: Kyoto University
• Principal Investigator: Iwai Sachiko 京都大学, 医学研究科, 特定研究員 (00768905)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 池田 華子 京都大学, 医学研究科, 特定准教授 (20372162)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: クリスタリン網膜症 / 疾患特異的iPS-RPE / シクロデキストリン / cyp4v2

Outline of Final Research Achievements

Retinitis pigmentosa is one of the leading causes of blindness. Among them,
crystallin retinopathy is a progressive hereditary retinal degenerative disease that is common in Japanese.This research was conducted with the aim of developing effective therapeutic agents for crystalline retinopathy. Potential therapeutic agents have emerged in our previous studies using disease-specific iPS-RPE, but drug optimization has been a major challenge. In this research, we examined modifications to the drug, solvents, additives, administration methods, etc., and found the conditions that increase the amount reaching the retina in eye drop experiments using animals.

Free Research Field

眼科学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

眼の難病であるクリスタリン網膜症は、日本人に多い進行性の遺伝性網膜変性疾患であるが、その詳細は不明であり、病態との関連や治療法の開発が切望されている。われわれはこれまでに、治療薬候補薬剤を見出し、最適化条件を検討、動態試験を実施している。本研究によりクリスタリン網膜症に対する有効な治療薬を開発できれば、本疾患の画期的な失明予防治療薬となることが期待される。