Elucidation of the pathogenesis of hemophilic arthropathy and development of unmet needs by focusing on the divergence of activity levels.

2023 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 21K08388
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 54010:Hematology and medical oncology-related
• Research Institution: Nagoya University
• Principal Investigator: Suzuki Nobuaki 名古屋大学, 医学部附属病院, 講師 (70637686)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 高橋 伸典 愛知医科大学, 医学部, 教授 (20570196) ; 田村 彰吾 北海道大学, 保健科学研究院, 准教授 (60722626) ; 鈴木 敦夫 名古屋大学, 医学部附属病院, 主任臨床検査技師 (80835398) ; 寺部 健哉 名古屋大学, 医学部附属病院, 病院助教 (10816870)
• Project Period (FY): 2021-04-01 – 2024-03-31
• Keywords: 血友病A / 遺伝子解析 / 血液凝固検査

Outline of Final Research Achievements

We analyzed 61 cases of nonsevere hemophilia A. In 16 of these cases, we found a more than 2-fold dissociation between the activity values by the one-stage coagulation method (OSA) and the synthetic substrate method (CSA). The characteristics of thrombin generation potential in these divergent cases could not be determined in this study. It was also not clear which activity assay was more relevant to clinical hemostatic capacity. However, although we have not been able to establish objective comparative data, our results suggest that higher or lower values of OSA or CSA are strongly correlated with lower values of activity when compared to bleeding symptoms or progression of arthropathy in hemophilia A patients with similar activity levels without activity discrepancies.

Translated with DeepL.com (free version)

Free Research Field

血液学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

CSAが保険収載されるまでは、OSAでの測定しか実施されず、OSAでの活性値のみで評価されてきた。しかし、OSAの活性値が高くとも、CSAの活性値が低い症例ではOSA活性値が同定度の症例よりも出血頻度が高い傾向があり、CSAでも測定評価する意義があると考えられた。また本研究で、活性乖離症例が非重症症例の中で30%近く占めていることが明らかになったことから、活性乖離症例は稀な病態ではないことが明らかになった。今後はこのような症例があることをアナウンスしていくことにより、血友病A患者がより正しく病態評価され、適切な治療を受けられる可能性がある点で診療レベル向上の点で意義がある。