2022 Fiscal Year Comments on the Screening Results

複合型ユビキチン鎖を標的とした筋萎縮性側索硬化症の病態解明と創薬シーズの開拓

Research Project

Project/Area Number	22K18385
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 51:Brain sciences and related fields
Research Institution	Osaka Metropolitan University
Principal Investigator	徳永文稔大阪公立大学, 大学院医学研究科, 教授 (00212069)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	澤崎達也愛媛大学, プロテオサイエンスセンター, 教授 (50314969) 及川大輔大阪公立大学, 大学院医学研究科, 准教授 (20455330) 清水康平大阪公立大学, 大学院医学研究科, 助教 (70727073)
Project Period (FY)	2022-06-30 – 2026-03-31
Summary of the Research Project	筋委縮性側索硬化症(ALS)では、神経細胞内にある多様な連結型で構成される複合型ユビキチン鎖を含む封入体が存在する可能性があるという、応募者らが得た知見等に基づき、ユビキチン鎖の単純性・複雑性がALSに関わると仮説を立て、複合型ユビキチン鎖を生成するユビキチンリガーゼ(E3)を同定して、そのはたらきを調べるとともに、E3に作用する薬剤を検討して、ALS等の治療薬の開発に寄与しようという計画である。
Scientific Significance and Expected Research Achievements	複合型ユビキチン鎖を生成するユビキチンリガーゼ(E3)に注目して難病であるALSの創薬に取り組もうという点は挑戦的であり、複合型ユビキチン鎖はALSだけでなく他の神経変性疾患の病態進行に係る可能性があり、波及効果が高いことが期待できる。