2015 Fiscal Year Annual Research Report
ムコ多糖症に対する細胞医薬品の開発にむけた基礎研究
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25293229
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| Research Institution | Osaka University |
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Principal Investigator |
松山 晃文 大阪大学, 国際医工情報センター, 招へい教授 (10423170)
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| Project Period (FY) |
2013-04-01 – 2016-03-31
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| Keywords | ムコ多糖症 / 再生医療 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
ムコ多糖症は、ライソゾーム加水分解酵素の先天性欠損により中間代謝産物であるムコ多糖類がライソゾーム内に蓄積、知能障害など種々の症状を呈する症患群であり、根治的治療法はなく、新規機序の医薬品の開発が待たれている。
本研究事業では、脂肪組織由来多系統前駆細胞（Adipose tissue-derived Multi-lineage Progenitor Cells; ADMPC）を、難治性疾患であるムコ多糖症を適応とする再生医療等製品として臨床応用することを究極の目的としている。
ムコ多糖症に代表されるライソゾーム病のモデルマウスである。 GM1-ガングリオシドーシスモデルマウスに対し、系門脈的・系尾静脈的にADMPCを移植したところ、いずれの移植方法においてもADMPCが、ムコ多糖症モデル動物であるGM1-ガングリオシドーシスマウスで欠損しているβガラクトシダーゼを血中に発現させ、その効果持続期間が少なくとも３カ月持続することを明らかとした。移植３か月後においても、野生型マウスと比較し４０％程度の活性を維持していることが分かった。
ライソゾーム内加水分解酵素が他組織細胞に供給され治療効果を期待しうることを確認するため、GM1-ガングリオシドーシスモデルマウスにおける肝臓以外の組織におけるβガラクトシダーゼの存在を免疫組織化学的に検証したところ、８０％程度がアルブミン陽性を示した。
本研究では、生体内で分化生着した再生肝細胞がライゾゾーム加水分解酵素を持続的に分泌、全身の細胞組織に供給補充し続けることを機序とした新規概念の細胞医薬品と位置付けられるとの特色を有する。
本研究事業では、同様の疾患であれば本疾患のみならず同様の治療法で治療が見込め、すでに臨床応用に向けすでに企業と調整に入っており、薬事法上の治験開始を目指す。
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| Research Progress Status |
27年度が最終年度であるため、記入しない。
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| Strategy for Future Research Activity |
27年度が最終年度であるため、記入しない。
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| Causes of Carryover |
27年度が最終年度であるため、記入しない。
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| Expenditure Plan for Carryover Budget |
27年度が最終年度であるため、記入しない。
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[Journal Article] Platelet derived growth factor (PDGF) -AA/AB in human serum are potential indicators of the proliferative capacity of human synovial mesenchymal stem cells.2015
Author(s)
Mizuno M., Katano H., Otabe K., Komori K., Matsumoto Y., Fujii S., Ozeki N., Tsuji K., Koga H., Muneta T., Matsuyama A., Sekiya I.
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Journal Title
Stem Cell Research & Therapy
Volume: 6(1)
Pages: 243
DOI
Peer Reviewed
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[Journal Article] Report of the international conference on regulatory endeavors towards the sound development of human cell therapy products.2015
Author(s)
Hayakawa T., Aoi T., Bravery C., Hoogendoorn K., Knezevic I., Koga J., Maeda D., Matsuyama A., McBlane J., Morio T., Petricciani J., Rao M., Ridgway A., Sato D., Sato Y., Stacey G., Sakamoto N., Trouvin J.H., Umezawa A., Yamato M., Yano K., Yokote H., Yoshimatsu K., Zorzi-Morre P.
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Journal Title
Biologicals
Volume: 43(5)
Pages: 283-97
Peer Reviewed / Int'l Joint Research
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[Journal Article] Trophic factors from adipose tissue-derived multi-lineage progenitor cells promote cytodifferentiation of periodontal ligament cells.2015
Author(s)
Sawada K., Takedachi M., Yamamoto S., Morimoto C., Ozasa M., Iwayama T., Lee C.M., Okura H., Matsuyama A., Kitamura M., Murakami S.
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Journal Title
Biochem Biophys Res Commun.
Volume: 464(1)
Pages: 299-305
DOI
Peer Reviewed
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[Presentation] 再生医療とOMICS2016
Author(s)
松山晃文
Organizer
第15回日本再生医療学会総会特別シンポジウム
Place of Presentation
グランキューブ大阪
Year and Date
2016-03-17 – 2016-03-19
Invited
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[Presentation] 再生医療推進の課題2015
Author(s)
松山晃文
Organizer
第5回レギュラトリーサイエンス学会学術集会
Place of Presentation
一橋大学一橋講堂
Year and Date
2015-09-04 – 2015-09-05
Invited
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