2016 Fiscal Year Annual Research Report
Molecular elucidation of normal and cancer stem cells towards development of innovative m-CRA therapy for pediatric cancer
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25293234
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| Research Institution | Kagoshima University |
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Principal Investigator |
小戝 健一郎 鹿児島大学, 医歯学域医学系, 教授 (90258418)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
三井 薫 鹿児島大学, 医歯学域医学系, 講師 (40324975)
伊地知 暢広 鹿児島大学, 医歯学域医学系, 助教 (80380624)
入江 理恵 鹿児島大学, 医歯学域医学系, 助教 (90381178)
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| Project Period (FY) |
2013-04-01 – 2017-03-31
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| Keywords | 小児腫瘍学 / 腫瘍溶解性ウイルス / 幹細胞 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
腫瘍溶解性ウイルスは革新的癌治療薬として欧米で承認され、開発に世界的期待がよせられている。研究代表者は「多因子で精密に癌を特異標的治療できる」m-CRA作製技術、さらにSurvivin反応性m-CRA（Surv.m-CRA）医薬の研究開発に成功してきた。一方、小児の癌は成人の癌と比べ生物学的特性も異なり、その臨床応用にはさらに高い安全性も要求されるため、本研究では小児癌へのm-CRAの臨床応用に繋がるよう、幹細胞での基礎研究を進めてきた。
これまで、survivinのプロモーターが癌のみならず正常の未分化状態の多能性幹細胞では予想外に高活性である発見、さらにSurv.m-CRAにて多能性幹細胞の再生医療の問題である腫瘍化阻止の新技術を開発した。またGLP毒性試験からも、実際のSurv.m-CRAの腫瘍局所内投与の治療においては正常の幹細胞を障害することは考え難いことを明らかにしてきた。
特に今年度、Surv.m-CRAのFirst in humanの医師主導治験（臨床研究ではない）をヒト骨軟部腫瘍患者へ開始し、順調に進めた。これは本邦の地方大学初の価値ある成果であり、さらに最大予定量の100分の１量でも安全性だけでなく、投与部の持続的な縮小効果という予想以上の治療効果がみられた。さらに10歳以上の症例（小児例）も対象とした臨床プロトコールの変更を正式に行い、小児へも治験を行うことができるようにした。このように本課題の基礎研究の成果を、小児癌まで臨床応用（それも実用化にも繋がる治験）にまでもっていくことができたということで、目標は達成できたと考えられる。また科学的論文としても、本分野の専門誌（米国遺伝子細胞治療学会誌の一つ）に英文総説としても発表した。
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| Research Progress Status |
28年度が最終年度であるため、記入しない。
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| Strategy for Future Research Activity |
28年度が最終年度であるため、記入しない。
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