２本鎖形成ピレン修飾核酸の蛍光発光によるジストロフィンmRNAの可視化

• 研究課題/領域番号: 15K15395
• 研究種目: 挑戦的萌芽研究
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 小児科学
• 研究機関: 神戸学院大学
• 研究代表者: 松尾 雅文 神戸学院大学, 総合リハビリテーション学部, 教授 (10157266)
• 研究期間 (年度): 2015-04-01 – 2017-03-31
• 研究課題ステータス: 完了 (2016年度)
• 配分額: 3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円); 2016年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2015年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
• キーワード: エクソンスキッピング / ジストロフィン遺伝子 / スプライシング

研究成果の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療としてエクソンスキッピング誘導が最も有力なものとして注目されている。この方法では、ジストロフィン遺伝子内の７９ケのエクソンの中で、１１のエクソンがスキッピング誘導の有力な対象となる。これら１１のエクソンを対象としてそれらのスプライシングを一挙に解析できる高性能スプライシングアッセイ系では、スプライシング産物の解析に労力と費用を要した。本研究は、エクソンスキッピングしたmRNAを蛍光を用いて直接検出する高性能の方法の確立をはかるものである。
本検出系の有効性は確認されたので、本研究については今後も引き続き行い、mRNAの蛍光検出系を確立するものである。